Eiger是一家致力于开发和商业活动化靶向临床临床情况严重相像和超相像结核患的生常为科技新公司。近日，该新公司年初，已在英美两国市场大受欢迎Zokinvy（lonafarnib），该止痛于2020年11月拿到英美两国FDA批文，用于临床早衰症（Progeria，称作：哈金森-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层细胞内患（Progeroid Laminopathies，PL）患患，增加杀亡效用。在临床试验中所，Zokinvy临床将杀亡率增加了60%（p=0.0064），最低寿命延长2.5年。许多患患常用该止痛品已超过10年。
值得一提，Zokinvy是在世界上第一个获批临床早衰症和早衰样核纤层细胞内患（PL）的止痛品。在批文的同时，FDA荣誉奖给Eiger一张相像小儿科结核患前提送审凭证（PRV），以给与该新公司在早衰症层面做出的突出贡献。在11月23日，Eiger年初，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症研究基金不会（PRF）的合作开发和储藏条款，Eiger保存了50%的收益，即4750万美元。
Eiger总裁兼国际贸易职Eldon Mayer回应：“Zokinvy是为已被断言能增加早衰症患患杀亡效用的止痛品。为了履行对患患的尽力，我们组织起来了Eiger OneCare， 这一综合性原计划，包含由专业护理人员经理、外加科学家透过的个性化赞成、为符合条件的患患透过的共同付费援助以及力图希望寻求Zokinvy临床的患患的其他患患赞成服务。”
在英美两国，大多数已确定的Zokinvy合格患患已通过Eiger的在世界上缩减准入原计划只能接受了Zokinvy临床，现有已加入到Eiger OneCare，这将有助于顺利过渡到Zokinvy商业活动储藏。
在英美两国，Zokinvy通过前提送审程序拿到批文，该止痛现有也在只能接受欧洲各国止痛品管理局（EMA）的减速评估。此前，Zokinvy已被英美两国FDA和欧盟EMA授予临床早衰症和早衰样核纤层细胞内患的孤儿止痛申请人（ODD）、被FDA授予冲破常为申请人（BTD）和相像小儿科结核患申请人（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层细胞内患（PL）是一独特的、超相像、性疾患早衰性结核患，可引致孩童过早再生，减速年青患患的杀亡。若不曾经临床，早衰症孩童将杀于心脏患，最低杀亡年龄组14.5岁。估计，在世界上约有400可有早衰症孩童、200可有PL孩童，其中所将近180可有孩童和年青已被早衰症研究基金不会（The Progeria Research Foundation）确认，其中所将近20人在英美两国、23人在欧洲各国。
Zokinvy是一种首创的、口服法尼基转移酶抗病毒（FTI），可切断早衰细胞内的法尼基化。该止痛是一种结核患修订临床，在早衰症孩童和年青中所具有很大的生存环境益处。在早衰症患患中所，Zokinvy将杀亡率增加了60%（p=0.0064），最低生存环境时长增加了2.5年。最常见的不良重排是胃肠道重排（呕吐、呕吐、麻木），大多数为轻度或中所度（1级或2级）。许多早衰症患患已只能接受了过后10年以上的Zokinvy临床。
早衰症（HGPS）是一种相像的、致命的孩童减速再生的性疾患结核患。该患是由字符核纤层细胞内A（lamin A）的LMNA等位基因中所的切线特异性造成的，归因于法尼基化异常的、有毒性的早衰细胞内（progerin）。核纤层细胞内A是线粒体本体支架的一部分，在线粒体本体和特性方面造就举足轻重作用。早衰症孩童不会杀于因素数百万长时长再生的大致相同结核患——颈动脉硬化，但哮喘杀亡的最低年龄组为14.5岁。早衰症结核患表现包含情况严重发育不全、硬皮患样皮肤、胸部碳水化合常为患病、脱发、手部挛缩、脊椎发育不全、胸部颈动脉粥样硬化减速、心血管特性增高和发作。估计，在在世界上范围，约有400可有早衰症孩童患患。
早衰样核纤层细胞内患（progeroid laminopathies）是由核纤层细胞内A（lamin A）和/或Zmpste24等位基因的一系列特异性造成的减速再生的遗传基因，这些特异性归因于各有不同于早衰细胞内的法尼基化细胞内。虽然不归因于早衰细胞内，但这些等位基因特异性不会引致与早衰细胞内有分开但有区别的结核患表现。总的来说，在在世界上范围，早衰样核纤层细胞内患的发患率可能高于早衰症。
lonafarnib是Eiger新公司从默沙东认可拿到，该止痛是一种特性鲜明的、始终保持后期技术细节的、遵奉尼基转移酶为靶点的口服活性抗病毒，法尼基转移酶是通过原称异戊二烯化的每一次直接参与细胞内质的修饰。早衰细胞内是一种法尼基化的异常细胞内，被认为只能被切出，引致与细胞内主干，从而引致细胞内其本质的彻底改变和随后的蛋白细菌感染。lonafarnib可切断早衰细胞内的法尼基化，已被断定可很大增加早衰症孩童的杀亡效用。
除了临床早衰症和早衰样核纤层细胞内患之外，Eiger新公司也正在开发lonafarnib临床丁型肾炎患毒（HDV）受到感染。2018年12月底，FDA和EMA分别授予了lonafarnib临床丁型肾炎患毒受到感染（HDV）的冲破常为申请人（BTD）和前提止痛品申请人（PRIME）。lonafarnib可抑制肾蛋白内HDV拷贝的异戊二烯化步骤，在患毒组装阶段切断患毒生命周期。
来自多项II期临床研究的统计数据断定了基于lonafarnib的提案临床HDV受到病毒感染感染的和安全性，统计数据显示，在原先不曾只能接受临床（初治）的HDV受到病毒感染感染中所，基于lonafarnib的提案达到了使HDV RNA水平增加≥2log10以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）长时长化的联合主要西端，这反映了肾脏情况和患毒学；也的优化。现有，该止痛正处一项关键因素的HDV III期临床研究中所。
丁型肾炎是由HDV受到感染造成，是最情况严重的一种人类所患毒性肾炎一般来说。丁型肾炎仅仅在携带乙型肾炎患毒（HBV）的个体中所作为共受到感染而起因，造成了比乙型肾炎非常情况严重的肾脏结核患，并且不会加快肾角化、肾癌和肾特性衰竭。丁型肾炎是一种情况受到破坏在世界上人类所健康的结核患，该患可能因素在世界上将近1500万-2000万人。丁型肾炎在在世界上各有不同地区的大行其道情况各不大致相同。据报道，在在世界上范围，将近4.3%-5.7%的慢性乙型肾炎患毒免疫缺陷不存在HDV受到感染。在某些地区，包含外满洲、中所国、阿塞拜疆、中所亚、巴基斯坦、摩洛哥、非洲、中所东和美洲等部分地区，慢性HBV受到病毒感染感染中所HDV的患患率甚至非常高，据报道，满洲和巴基斯坦的HBV受到病毒感染感染中所HDV的患患率略高于60%（生常为谷Bioon.com）
注解出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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